ในสาขาเภสัชวิทยาและชีวเคมี โมเลกุลเล็ก เป็นสารอินทรีย์มวลโมเลกุลต่ำ ซึ่งมิใช่พอลิเมอร์ตามนิยาม คำว่า โมเลกุลเล็ก โดยเฉพาะอย่างยิ่งในสาขาเภสัชวิทยา ปกติจำกัดใช้เฉพาะกับโมเลกุลซึ่งยึดเหนี่ยวด้วยสัมพรรคภาพสูงกับพอลิเมอร์ชีวภาพ เช่น โปรตีน กรดนิวคลีอิก หรือพอลิแซคคาไรด์ และยังเปลี่ยนกิจกรรมหรือหน้าที่ของพอลิเมอร์ชีวภาพ ขอบเขตมวลโมเลกุลขั้นสูงของโมเลกุลเล็กอยู่ที่ประมาณ 800 ดาลตัน ซึ่งทำให้โมเลกุลเล็กสามารถแพร่ข้ามเยื่อหุ้มเซลล์ได้อย่างรวดเร็ว เพื่อไปถึงจุดออกฤทธิ์ (site of action) ภายในเซลล์ได้ นอกเหนือจากนี้ การจำกัดมวลโมเลกุลนี้เป็นเงื่อนไขจำเป็นแต่ไม่เพียงพอแก่ชีวปริมาณออกฤทธิ์ (bioavailability) ทางปาก
โมเลกุลเล็กสามารถมีหน้าที่ทางชีววิทยาได้หลากหลาย โดยเป็นโมเลกุลส่งสัญญาณของเซลล์ เป็นเครื่องมือในชีววิทยาโมเลกุล เป็นยาในทางการแพทย์ เป็นสารฆ่าสัตว์รังควาน (pesticide) ในการเกษตร ฯลฯ สารประกอบเหล่านี้สามารถเกิดขึ้นเองตามธรรมชาติ (เช่น สารเมแทบอไลต์ทุติยภูมิ) หรือมนุษย์สังเคราะห์ขึ้น (เช่น ยาปฏิชีวนะ) และอาจมีผลที่เป็นประโยชน์ต่อโรค (เช่น ยา) หรือเป็นอันตราย (เช่น สารก่อวิรูป [tetragen] และสารก่อมะเร็ง) ก็ได้
พอลิเมอร์ชีวภาพ เช่น กรดนิวคลีอิก โปรตีนและพอลิแซคคาไรด์ (เช่น แป้งหรือเซลลูโลส) มิใช่โมเลกุลเล็ก แม้มอนอเมอร์องค์ประกอบของมัน คือ ไรโบหรือดีออกซีไรโบนิวคลีโอไทด์ กรดอะมิโนและมอนอแซคคาไรด์ ตามลำดับ มักถูกพิจารณาว่าเป็นก็ตาม โอลิโกเมอร์ขนาดเล็กมาก ๆ ยังมักถูกพิจารณาว่าเป็นโมเลกุลเล็ก เช่น ไดนิวคลีโอไทด์ เพปไทด์ อาทิ กลูตาไธโอนต้านอนุมูลอิสระ และไดแซคคาไรด์ เช่น ซูโครส
